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130A 東証グロース(医薬品)

Veritas In Silico

企業情報

事業内容(レポートから抜粋)

mRNA標的低分子医薬品を製薬会社と共同開発するプラットフォーム事業を展開

Veritas In Silicoは、DNAから特定のタンパク質に関する遺伝情報を転写し、細胞内での疾患関連タンパク質合成の設計図となるメッセンジャーRNA(以下、mRNA)を標的とする低分子医薬品(以下、mRNA標的低分子医薬品)の創薬研究を行うためのibVISRプラットフォーム(以下、ibVIS)を構築し、製薬会社と共同で創薬研究を行う創薬プラットフォーム事業を行っている。

mRNA標的低分子医薬品は、mRNAに低分子医薬品を結合させ、細胞内でmRNAの情報に基づきタンパク質合成を行うリボソームの働きを阻害・制御することで、疾患関連タンパク質の生成を阻害する作用メカニズムを持つ医薬品である。

従来の低分子医薬品は、疾患関連タンパク質に直接結合してその機能を阻害・抑制するが、低分子化合物が疾患関連タンパク質と結合する場所が限られたり、そもそも結合が困難であることによる、「創薬標的の枯渇」が課題となっている。

mRNAでは低分子医薬品と結合し、リボソームによるタンパク質生成を阻害するターゲット構造が複数ある場合が多く、mRNA標的低分子医薬品は、従来の低分子医薬品では対応できなかった様々な疾患関連タンパク質を対象に、低分子医薬品と同様に低コストで経口投与ができる医薬品の開発を可能にする創薬開発手法として注目されている。

mRNAは細胞内で様々な形状を取るため、従来はmRNAのターゲット構造を見つけることが困難であった。この課題を解決したのが、同社の中村慎吾社長が開発した、統計力学理論及び熱力学理論に基づき、ターゲット構造候補の存在確率を、コンピュータを用いた構造解析により見出すインシリコRNA構造解析技術である。同社ではこのインシリコRNA構造解析により見出したターゲット構造に対して化合物スクリーニングを行う工程を含めて特許を取得している。

Veritas In SilicoのibVISは、
①インシリコRNA構造解析等によるターゲット探索
②製薬会社が保有する数万から数十万の低分子化合物ライブラリーの中からターゲット構造に結合する化合物を実験的に選択するスクリーニング
③スクリーニングにより取得したヒット化合物とターゲット構造の結合の強度や特徴を検証するヒット化合物検証
④ヒット化合物検証により取得したリード化合物の効果を高め医薬品候補化合物にするリード化合物最適化
という創薬研究の4つのプロセスからなる。

各プロセスはコンピュータによる解析等のデジタル技術、化合物のスクリーニングや細胞実験等の創薬技術の組合せからなり、mRNA標的低分子医薬品の創薬研究をワンストップで行えるプラットフォームになっている。

(2024年2月9日時点)

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