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Chordia Therapeutics(190A TSE Growth)

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Developing small-molecule drugs with modern mechanisms of action, specializing in oncology

Developing Small-Molecule Drugs with Modern Mechanisms of Action, Specializing in Oncology
Chordia Therapeutics is a bio-venture company established by Takeda Pharmaceuticals researchers through Takeda Pharmaceuticals’ Entrepreneurship Venture Program.

The company is engaged in the research and development of first-in-class small-molecule drugs with modern mechanisms of action specifically for cancer treatment. First-in-class drugs are defined as innovative drugs that are highly novel, useful and significantly alter conventional treatment systems.

Promoting Research and Development of Anti-Cancer Drugs Targeting RNA Deregulation Stress
The company's R&D targets RNA deregulation stress, a cancer hallmark identified in recent years. RNA deregulation stress is a condition that occurs when the RNA production process, responsible for protein production in the cell, is disrupted and aberrant RNA accumulates, applying load on the cell. Compared with normal cells, cancer cells are overloaded. The anti-cancer effect is achieved through a mechanism of action that selectively causes cancer cells to die by further production and accumulation of aberrant RNA.

Chordia Therapeutics is a research and development leader in anti-cancer drugs targeting RNA deregulation stress, which are not yet commercially available as pharmaceutical products.

Business Model and Earnings Structure
Chordia Therapeutics focuses on research work such as drug exploration, preclinical and clinical research, particularly in the discovery, evaluation, optimization and clinical testing of candidate compounds. The company outsources basic research, manufacturing of drug substances and formulations, distribution and sales to external partners.

概要(レポートから抜粋)

Chordia Therapeuticsは、武田薬品工業(4502東証プライム)のベンチャー支援制度を活用し、三宅洋社長を始めとする武田薬品工業の研究者達によって設立されたバイオベンチャーである。がん領域に特化して新しい作用機序による低分子のファーストインクラスの医薬品の研究開発を行っている。

ファーストインクラスの医薬品とは、新規性・有用性が高く、従来の治療体系を大幅に変えるような革新的な医薬品を指す。

Chordia Therapeuticsの研究開発は、近年、発見されたがんの特徴である、RNA制御ストレスを標的にしている。RNA制御ストレスとは、細胞内でタンパク質の生成を行うRNAの生成過程に乱れが生じ、異常なRNAが蓄積し、細胞に負荷がかかっている状態を指す。がん細胞では正常細胞に比べて過剰に負荷がかかっている状態にあり、異常なRNAを更に生成、蓄積させることでがん細胞を選択的に死に至らしめるという作用機序により、抗がん効果を得る。

DNAから前駆型メッセンジャーRNA(mRNA)が生成される転写○A、前駆型mRNAのうち、タンパク質生成に必要なエクソン部分のみを取り出して成熟型RNAを生成するスプライシング○B、タンパク質生成に必要なアミノ酸を、タンパク質を生成するリボソームに運ぶ輸送○C、役割を終えたRNAの分解○Dの過程を経る。

Chordia TherapeuticsのRNAストレス制御を標的とする医薬品は、これら転写、スプライシング、輸送、分解の各過程を調節する物質を阻害することで、がん細胞での異常なRNAの生成、蓄積により、がん細胞を死滅させることを目指している。

RNA制御ストレスを標的としたがん治療薬はまだ医薬品として市販されておらず、Chordia Therapeuticsはこの分野でのリーディングカンパニーとして研究開発を進めている。

Chordia Therapeuticsは医薬品の探索研究、前臨床研究、臨床研究といった研究業務、特に候補化合物の探索、評価、最適化、臨床試験に集中し、基礎研究、原薬や製剤の製造、流通・販売等は外部の協力先に委託している。

開発中の医薬品については、外部の製薬会社にライセンス供与する場合と、自社で臨床試験、承認申請を行い、外部委託先との連携により製造・販売までを行う2つの戦略を取っている。

外部の企業にライセンス供与する場合には、ライセンス契約締結時の契約一時金、パイプラインの開発状況に応じた開発マイルストン、上市した医薬品が契約時に設定した販売目標を達成した場合の販売マイルストン、医薬品の売上高に一定比率を乗じたロイヤリティ収入を得る。自社で製造、販売を行う際には、医薬品販売の利益を得ることになる。

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